在2月28日國際罕見病日發(fā)布的《中國罕見病藥物可及性報告(2019)》引起了廣泛的關(guān)注——我國罕見病患者普遍缺乏治療藥品，或者缺乏及時且足量的治療，這對患者身心的損傷常常是不可逆的。此外，患者因病致殘、因病致貧、因病返貧現(xiàn)象仍較為普遍。
統(tǒng)計顯示，全世界范圍內(nèi)已發(fā)現(xiàn)的罕見病超過6000種。依據(jù)WHO估算，全球受罕見病影響的人群約占總?cè)丝诘?/15。在我國，罕見病患者有2000多萬。
缺醫(yī)少藥是罕見病群體面臨的一大難題。一方面，罕見病發(fā)病率很低、臨床上很少見，很多臨床醫(yī)生對其認知都極為有限，這給及時準(zhǔn)確地診斷病情造成障礙。另一方面，由于市場需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)愿意進行罕見病藥的研發(fā)生產(chǎn)。在幾千種罕見病中，僅有不到5%的有藥物可以治療。而且由于研發(fā)投入大、患者基數(shù)少，藥價相對較貴，一些患者因病致貧，甚至因為無力承擔(dān)藥費只能“望藥興嘆”。
近年來，罕見病患者的用藥困境已引發(fā)越來越多關(guān)注。2016年12月，我國將扶持罕見病藥物納入“十三五”深化醫(yī)改的重點任務(wù);2018年，發(fā)布了第一批國家罕見病目錄。
一些地方已經(jīng)開始探索對罕見病藥物的醫(yī)療保障措施。2012年，青島市針對罕見病建立以政府投入為主導(dǎo)、引入多方資源、實施多渠道補償?shù)木戎鷻C制。2016年1月1日起，浙江省將戈謝病、漸凍癥、苯丙酮尿癥等三種罕見病納入醫(yī)療保障病種范圍。
罕見病藥品能否納入醫(yī)保?國家衛(wèi)健委有關(guān)負責(zé)人表示，國家醫(yī)保部門將結(jié)合參保人用藥需求、醫(yī)?；I資能力等因素，完善醫(yī)保藥品目錄動態(tài)調(diào)整機制，建立專利、獨家藥品談判準(zhǔn)入機制。通過專家評審，逐步將療效確切、醫(yī)?；鹉軌虺袚?dān)的罕見病藥物納入醫(yī)保支付范圍。
值得一提的是，我國罕見病患者迎來一個好消息——自3月1日起，首批21個罕見病藥品和4個原料藥將參照抗癌藥，對進口環(huán)節(jié)減按3%征收增值稅，國內(nèi)環(huán)節(jié)可選擇按3%簡易辦法計征增值稅。這意味著一些罕見病藥品的價格有望降低。
有專家透露，我國計劃在2020年前初步完成國家罕見病注冊登記系統(tǒng)，開展超過50種5萬例的罕見病注冊登記研究，推動數(shù)據(jù)共享研究。這無疑將為提高罕見病診療能力、推動相關(guān)新藥研發(fā)提供堅實的基礎(chǔ)。
從對罕見病的了解非常“稀罕”到讓這種“孤兒病”站到聚光燈下，從無藥可治、買不起藥到促進研發(fā)更多新藥、提供更多保障措施，整個社會更了解更關(guān)注罕見病的每一步，都是健康中國邁出的一大步。
關(guān)鍵詞：
前5個月大連經(jīng)濟運行延續(xù)穩(wěn)定恢復(fù)態(tài)勢|熱門看點
信用卡逾期會有什么影響?如果信用卡已經(jīng)逾期了怎么辦呢?
